來源：臨床研究促進公益基金

作者：毛冬蕾

43歲的蔡磊身上有一連串代表成功的標簽：京東集團副總裁、大象慧云、益世商服、云京科技、愛斯康醫療、破冰驛站直播電商等組織機構的創始

人和負責人、“互聯網+財稅”聯盟會長，涉足領域包括財資金融、信息科技、醫療健康、電商直播、投資基金、公益慈善等。此外，他還是我國電

子發票的締造者和推動者，也是清華大學和北京大學等高校的講師和研究生導師。

勤奮、進取、創新、不斷攀升事業高峰是每一位認識蔡磊的人對他持有的印象。

患病前年輕的蔡磊意氣風發

不過，他現在最廣為人知的身份是漸凍癥抗爭者。自患病以來，他的生命目標發生了轉向：他用多年來積累的社會資源推動科學家和藥企研發漸凍癥

藥物；他連結了中國最頂級的運動神經元病專家建立了罕見病科研數據平臺；他籌集資金支持科學家團隊、科研機構做研發；他搭建了動物實驗室，

并多次“以身試藥，嘗遍百草”;他還成立數個罕見病公益基金開展科研……所有這一切，都是為了全力助推漸凍癥藥物的研發。用他的話來說是“打

完生命最后一發子彈”。

2022年11月9日，我在線上專訪了這位偉大的漸凍癥斗士。談話中，蔡磊的聲音嘶啞，疾病已影響了喉嚨發音，他說一會兒話就會非常疲憊，但他一

直堅持著，還不時發出爽朗的笑聲，我也深受感染。

這一切都要從他患病開始說起。2019年9月30日，在北京大學第三醫院確診患了漸凍癥時，蔡磊還約了一位客戶談事兒，噩耗襲來，他堅持看完病打車

去見客戶，之后冷靜的跟對方說：“我得絕癥了，后續工作不一定能頂上”。這種極度的冷靜和理智或許是蔡磊多年職業經歷使然。他也從互聯網“大

佬”——京東集團副總裁驟然轉變成一名不治之癥的患者（編者注：漸凍癥至今治愈率為0），他的生命開始進入倒計時。

得病后，蔡磊將微信頭像改為孫悟空。他希望自己能像齊天大圣頑強作戰，縱使不敵也絕不屈服，戰到最后。

住院期間的蔡磊積極樂觀

漸凍癥是一種罕見的神經系統退行性病變，致病原因不明，至今不能治愈也無法阻攔病情的發展，致殘率100%，5年死亡率為95%以上。人在患病后2-

5年內不能吃飯喝水不能走路不能坐立直到躺在床上無法起身，除了能眨眼睛意識清醒，直到最后失去了所有能力，生命消逝。

在該領域，近200年沒有任何重大有效的藥物突破，患者頭腦清醒眼睜睜的看著自己死去，這是這個病最殘酷的地方。雖然漸凍癥是罕見病，但全球估計

有50萬人受到該病的折磨，漸凍癥在全球范圍內患病率約為4.5/10萬，我國約有10萬漸凍癥患者，這個數字還在逐年增長。

目前國際上通過批準的漸凍癥藥物包括Radicava（依達拉奉）、Rilutek（力如太）以及今年9月29日被美國FDA有條件批準的AMX0035，但這些藥物在

臨床上效果微弱。例如，力如太僅能延長長期患者2-3個月的生存期，且有較大不良反應。

蔡磊在住院的時候，看到身邊的病人相繼癱瘓或離世。而他從小被教育要拼搏奮斗，“我習慣于拼搏與創新，喜歡挑戰極限。我的身體比其他病人好，比

他們有資源，只要還活著，就應該為這個事業做貢獻。放眼全球，世界上多款罕見病藥物都是靠患者或患者組織推動的。之前我做過多次國家級創新項目，

能不能挑戰一下攻克漸凍癥？我要自己研制藥物救治患者，于是我開始行動?！安汤谡f。

正如當年他推動電子發票的發展在我國財經界猶如石破天驚，此次他向漸凍癥吹響號角也引發這一領域學術團體、生物技術公司和媒體輿論的廣泛關注。

蔡磊正在嘗試用互聯網的思維和商業模式的力量在資金籌措、團隊組建及研發流程上去顛覆，去挑戰漸凍癥藥物傳統的研發模式，并快速探索出治療方法。

然而，想要研發藥物，巨大的資金從哪里來？研發人員從哪里招聘？蔡磊像一位Biotech公司的創業者開始思考這些事情。

人類過去用于重大神經系統疾病投入的資金已超過10,000億美金，但成功率1%都不到?；谥暗呢攧辗e累，他把上千萬元的積蓄投入到科研，同時他還

帶病四處融資、聯絡藥物專家、寫業務BP、談融資……無數細節令他每天都工作到深夜。

由于疾病，他的雙手和雙臂已經幾乎完全喪失了功能，手指甚至不能觸摸手機和打字。不過他仍堅持跟投資人談投資，希望有更多資金投入他的研究團隊，

讓他的科研計劃長遠發展。

面對全球經濟下滑和資本“寒冬”，他動之以情曉之以理的告訴投資人，全世界現存漸凍癥患者50萬人，年齡以壯年為主，治療意愿非常強，假設每人花10

0萬元治療，那就是5000億元的市場；每年新發漸凍癥患者10萬人，按每人100萬元治療，即有1000億元的年新增市場。

作為一個商業運作高手，蔡磊成立了一支醫療投資基金，其中的主要LP基本是他朋友圈里的人。他們剛投入該項目時，沒有幾個人相信能夠短期內成功，但

仍被他的精神所感動，愿意幫他一把。

蔡磊快速招募了將近20位有生物、醫學背景的碩士生和博士生，有兼職的患者家屬或患者本人。每天，他們查看數百篇與漸凍癥及其藥物相關的中英文文獻，

一旦發現蛛絲馬跡，就會追蹤這些新研究的進展。此外，蔡磊還拜訪了很多國內外頂級的神經系統疾病科學家。之后，他發現，不少科學家的研究對治療漸凍

癥或許很有幫助，在動物實驗或細胞層面已經顯效，問題在于進一步研發和轉化。

下面這幅圖是蔡磊團隊致力于攻克漸凍癥所開展的工作，他沒有時間悲傷，沒有時間感慨，他要全力以赴“玩命加快研發”。

從藥物研發環節來看，最緊迫的是找到發病機制和藥物作用靶點。漸凍癥在中國約6%的患者是遺傳，找不到基因和靶點，94%是散發。這一疾病是由許多基

因之間復雜的相互作用引起，因為只針對一個基因進行研究，之前許多藥物發現都失敗了。

為了讓靶點更精確，蔡磊的團隊正在與上海中科院合作，利用冷凍電鏡在病人的組織樣本尋找病理特征，以發現新靶點。他還嘗試去邀請一些Biotech公司發

現靶點，但大多數公司拒絕了他的請求，因為漸凍癥是一個公認的“雷區”，失敗率極高。不過，經過蔡磊兩年多的努力，已有多家本土藥企和科學家團隊與

他合作，啟動了多條漸凍癥藥物研發管線。

“我們真的要感謝制藥企業，他們冒著研發失敗的巨大風險去研發新藥。作為患者，要全力參與臨床試驗，幫助藥廠提早把藥物研制出來?！?/p>

在動物實驗環節，蔡磊建立了據他稱是國內最大的漸凍癥動物實驗基地，最多時有1,500只漸凍癥老鼠模型。動物研究以后，為盡快招募患者開展人體試驗，他

組建了以小時為單位的急速臨床招募平臺，通過以患者為中心的“360度全生命周期”的大數據平臺，精準地鎖定患者。一年多來蔡磊一直堅持“以身試藥”，

各種在研的國內外藥物，干細胞、基因療法等他都愿意去嘗試。每當他以身試藥的時候，他都充滿希望。

患者招募是罕見病藥物臨床試驗中最大的問題，在100個報名者中，可能只有不到10個受試者符合標準，有的罕見病臨床試驗因招不到合適的病人，最后被迫停

止?！皣宜幈O局出臺了很多加快創新的法規和指南，但我希望對我們無藥可救的特殊群體，能給予更寬松的審評條件，加快把藥物研發推進到臨床試驗?！彼?/p>

說。目前，通過這個臨床招募的數據平臺，2個小時可以精準招募到700人。

再往后是藥效評價階段，傳統的藥效評價需要一個月，蔡磊搭建了以天為單位的藥效評價系統，甚至以小時為單位24小時持續不斷對患者進行評估評測，評價的

工具不僅有國際通用采用的功能評分量表，還包括其他疾病相引入的其他的評價體系，還包括主觀溝通、個人感受等等。

早前，當蔡磊在一次和醫生的交談中了解到，在其就診的醫院只能查到該院累計3,000多病例，更多患者散落在全國各個角落。互聯網家出身的蔡磊深知大數據對

推動這項事業的重要性，他很清楚足量的病患信息和數據是醫療科研和研發對癥藥物的基本前提。

于是，他搭建了一個“漸愈互助之家”的患者數據庫，希望打通中國醫院HIS/LIS系統之間數據孤島的問題，尤其還包括醫院門診和住院之外的病前和病后全生命

周期的醫療數據，令任何醫生開展各種與漸凍癥有關的研究時，都能自如的調動各種數據。在他的推薦和鼓勵下，已有數千名漸凍癥患者向平臺提供了多方面數據。

2019年11月，國家衛健委建立開發的中國罕見病診療服務信息系統正式投入使用。截至2022年2月，該系統已采集約57萬例罕見病患者信息。

除了藥物臨床試驗外，漸凍癥的基礎科研也依然進展緩慢，漸凍癥的科研需要大腦和脊髓組織，為解決這一難題，蔡磊全力推進遺體捐獻。他帶頭千余人志愿捐獻

遺體和腦脊髓組織捐獻，創建世界最大的漸凍癥組織樣本科研平臺。“當我一個一個患者去告知他們捐獻遺體和腦組織時，我內心非常難過。但為了漸凍癥患者長

遠的未來，我們必須這樣做，這是功在當代利在千秋的事?！?/p>

蔡磊找到中國器官移植發展基金會理事長趙洪濤，希望能給漸凍癥基礎科研帶來一些幫助，并會號召更多漸凍癥患者參與到捐獻行動中，并在近期成立了攻克漸凍

癥慈善信托。

在蔡磊的組織下，已有有千余名漸凍癥患者及患者家屬積極響應——被授予“人民英雄”國家榮譽稱號的湖北衛健委副主任漸凍癥患者張定宇也是其中一員。在張

定宇的眼里，蔡磊有著飛蛾撲火的勇氣。

圖為蔡磊（左六）參加2022第十一屆中國罕見病高峰論壇做演講，并與參會罕見病患者及工作人員合影。

采訪到最后，蔡磊希望中國越來越多的病人站出來自救，“我們不能坐以待斃。人類進步的基礎是科學進步。我希望有資源、有能力的人去從事科學、支持科學。

并不是只有國家才應該推動科學的進步，每個人都可以為此而努力。關注患者，關注科學，就是救自己。”

“人固有一死，或輕于鴻毛或重于泰山。在我離開這個世界之前，我爭取把藥做出來，沒有希望我們創造希望，而希望就在明天！”這是蔡磊留給自己堅定的承諾，

并全力以赴為漸凍癥戰斗到每一分、每一秒。（本文感謝蔡磊團隊及胡麗萍女士提供素材及支持，期待更多相關人士與公眾號聯系）

參考文章：

《漸凍者京東副總裁蔡磊，帶著一群人與生命賽跑》，《社會與公益》雜志

《他身患漸凍癥，“拿生命當最后一顆‘子彈’”！》 央視新聞

《點亮漸凍的人生》人民日報

《患漸凍癥的京東副總裁，為自己和病友找藥，但留給他的時間不多了》八點健聞